Klaus Rudolfs Blog

Wir alle hoffen auf wirksamere und besser verträgliche Medikamente – gegen Krebs, Alzheimer, seltene Erkrankungen oder Volkskrankheiten wie Diabetes. Gleichzeitig wird die Entwicklung neuer Arzneimittel im Mittel immer langsamer, riskanter und teurer. Dieses Spannungsfeld beschreibt Eroom’s Law: Trotz rasanter Fortschritte bei Methoden, Daten und Technologie sinkt die Zahl der Neuzulassungen pro investiertem (inflationsbereinigtem) F&E-Dollar langfristig. Kurzfazit Fokus dieser “Blog-Serie”: Small Molecules (hier definiert als kleine organische Wirkstoffe < 800 Dalton). Eroom’s Law: Die Zahl neu zugelassener Wirkstoffe pro investierter F&E-Summe halbiert sich grob alle ~9 Jahre; für 1950–2010 wird ein Rückgang um etwa Faktor ~80 berichtet. Im Schnitt kostet die Entwicklung eines Medikaments bis zur Zulassung rund  2,2 Mrd. US-Dollar  –  inklusive Fehlschläge . Bei  komplexen Indikationen  liegt der Betrag oft  deutlich höher . Kernmechanismus: N...

Arzneimittelresistenzen, enzymatischer Wirkstoffabbau und eingeschränkte Bioverfügbarkeit zählen zu den großen Herausforderungen der heutigen Medizin. Eine besonders innovative Lösung liefert die Anwendung von Boostern und Protektoren . Diese Begleitstoffe machen Medikamente wirksamer, sicherer und langlebiger – und gewinnen damit in der pharmazeutischen Forschung rasant an Bedeutung. Was sind Booster und Protektoren? Booster und Protektoren sind keine eigenständigen Wirkstoffe, sondern Unterstützer: Protektoren schützen den Hauptwirkstoff vor dem Abbau durch äußere Angriffe, indem sie zum Beispiel inaktivierende Enzyme blockieren. Booster hemmen Abbauwege oder Transportmechanismen im menschlichen Körper, wodurch die Wirkstoffkonzentration im Blut ansteigt und länger erhalten bleibt. Beide Prinzipien folgen einer gemeinsamen Idee: Die Therapie wirksamer zu machen, ohne neue Wirkstoffe entwickeln zu müssen. Trotz ähnlichem Endeffekt werden Protektoren und Booster aufgrund unterschiedl...

Narkolepsie ist eine chronische neurologische Schlaf-Wach-Störung, von der in Deutschland schätzungsweise rund 40.000 Menschen betroffen sind – häufig bleibt sie jedoch lange unentdeckt. Die Erkrankung kann den Alltag massiv beeinträchtigen und führt oft zu erheblichen Einschränkungen in Beruf und sozialem Leben. Betroffene erleben plötzliche Schlafanfälle selbst in aktiven Situationen, verlieren durch Kataplexie unerwartet die Muskelkontrolle oder kämpfen mit Konzentrationsproblemen und nächtlicher Schlafstörung – was den geregelten Tagesablauf, die Arbeitsfähigkeit und soziale Aktivitäten stark beeinträchtigen kann. Vor diesem Hintergrund sind neue therapeutische Ansätze von besonderer Bedeutung. Die Entwicklung von TAK-861 (Oveporexton), einem Wirkstoff des japanischen Pharmaunternehmens Takeda, markiert einen bedeutenden Fortschritt in der Therapie der Narkolepsie Typ 1. Als selektiver Orexin-Rezeptor-2-Agonist zielt dieser Wirkstoff direkt auf die zugrunde liegende Ursache der Erk...

Nach dem pandemiebedingten Ausnahmezustand erlebte der Pharmamarkt im Jahr 2024 eine  robuste Rückkehr zu Wachstum . Getragen wurde dieser Aufschwung von bahnbrechenden Innovationen in der  Onkologie  und  Immunologie  sowie der sogenannten "metabolischen Revolution" durch neue  Diabetes- und Adipositas-Therapien . Mit einem  zugrunde liegenden Wachstum von 9,2 %  (bereinigt um den Einfluss von COVID-19-Produkten) hat sich der globale Pharmamarkt eindrucksvoll von den Pandemiejahren erholt. Die  USA  waren dabei der größte Wachstumstreiber, mit einem Zuwachs von 13,0 % auf 509 Milliarden US-Dollar und einem Anteil von 45,3 % am Weltmarkt. Während ehemalige Blockbuster wie  Humira  und die  COVID-19-Impfstoffe  an Bedeutung verloren, rückten neue Stars ins Rampenlicht. Besonders auffällig ist die  explosionsartige Nachfrage nach GLP-1-Rezeptoragonisten  wie  Ozempic  und  Mounjaro  sowie d...

Gamma-Hydroxybuttersäure (GHB) ist ein körpereigenes Molekül und fungiert im Gehirn als Neurotransmitter. Als Natriumsalz (Natriumoxybat) wird GHB unter den Handelsnamen Xyrem® und Xywav® in spezialisierten Zentren zur Behandlung seltener Schlafstörungen wie Narkolepsie mit Kataplexie und idiopathischer Hypersomnie eingesetzt. Im Freizeitbereich wird GHB wegen seiner enthemmenden und euphorisierenden Effekte als Partydroge konsumiert. Zugleich kann GHB dank seiner farb- und geruchlosen Beschaffenheit unbemerkt in Getränke gemischt und als sogenanntes „K.O.-Tropfen“-Mittel missbraucht werden, wobei belastbare Daten zeigen, dass solche Fälle in der Praxis selten sind und deutlich weniger häufig vorkommen, als die mediale Berichterstattung vermuten lässt. Chemische Struktur und Biosynthese Chemisch betrachtet ist GHB eine kurzkettige Hydroxycarbonsäure mit der Summenformel C₄H₈O₃, verwandt mit dem Neurotransmitter GABA. Im Körper wird GHB aus GABA gebildet und ist an der Regulation von Sc...

Die Suche nach wirksamen und sicheren Schmerzlinderungsmethoden ist seit jeher ein zentrales Anliegen der Medizin. Während Opioide lange Zeit die Schmerztherapie dominierten, bringen sie erhebliche Risiken wie Suchtgefahr und schwerwiegende Nebenwirkungen mit sich. Mit Suzetrigine (JOURNAVX™) zeichnet sich nun eine vielversprechende Alternative ab, die das Potenzial hat, die Schmerzbehandlung erheblich zu verbessern. Suzetrigine wirkt gezielt auf periphere Schmerzkanäle (NaV1.8) und bietet dadurch eine wirksame, aber potenziell sicherere Alternative zur herkömmlichen Schmerztherapie. Diese Verbindung hat am 30. Januar 2025 die Zulassung der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA für die Behandlung von mittelschweren bis schweren akuten Schmerzen bei Erwachsenen erhalten, was ihren innovativen Charakter und ihr therapeutisches Potenzial unterstreicht. Funktionsweise des NaV1.8-Kanals und Wirkungsweise von Suzetrigine NaV1.8-Kanäle sind spannungsgesteuerte Natriumkanäle, die vorwiegend in...

Im Jahr 2023 hat das Center for Drug Evaluation and Research der US-amerikanischen Behörde FDA 55 neue Arzneimittel ( LINK ) bewilligt, während das Center for Biologics Evaluation and Research grünes Licht für 17 biologische Arzneimittel gab ( LINK ). Die gesteigerte Zulassung neuer Medikamente im Vergleich zu den Vorjahren verdeutlicht die anhaltende Innovationskraft der pharmazeutischen Unternehmen. Hier meine persönliche Auswahl interessanter niedermolekularer Arzneimittel, Antikörper und Gentherapien. Sehr spezifische wissenschaftliche Details sind in kursiver Schrift beschrieben und können gegebenenfalls übersprungen werden. _______________________________________________________________________________ Niedermolekulare Arzneimittel - neue Behandlungsmöglichkeiten für  Hitzewallungen, Friedreich-Ataxia, Migräne,  Fibrodysplasia ossificans progressiva und metastasiertes Kolonkarzinom ____________________________________________________________________ Fezolinetant (Vezoa...

Persönliche Highlights aus der Arzneimittelforschung  Semaglutid: Mehr als nur Gewichtsabnahme. Semaglutid, ein vom dänischen Pharmaunternehmen Novo Nordisk entwickelter Arzneistoff, ist zur Behandlung des Diabetes mellitus Typ 2 und als Mittel zur Gewichtsreduktion für adipöse Menschen zugelassen (Details findest Du hier: "Wegovy® (Semaglutid) - ein neues, gut wirksames Medikament zur Gewichtsreduktion! Blog#13" ( LINK )). Im November 2023 präsentierte Novo Nordisk die Ergebnisse einer neuen, umfangreichen Phase-3-Studie SELECT. Die Studie ergab, dass Semaglutid das Risiko von Herzinfarkten, Schlaganfällen und Todesfällen durch Herzkrankheiten über einen Zeitraum von vier Jahren um 20 % reduzierte, und zwar bei einer Studienpopulation, die übergewichtig oder fettleibig war und eine Vorgeschichte von Herzerkrankungen hatte. Semaglutid könnte nicht nur für die Behandlung von Diabetes und Adipositas geeignet sein, sondern auch als vielversprechende Option für die Behandlung v...