Klaus Rudolfs Blog

Einen KI-generierten, englischsprachigen Podcast über diesen Blog findest du hier: LINK . Die gezielte Steuerung der Genaktivität, ohne die zugrunde liegende DNA-Sequenz zu verändern, galt lange als theoretische Möglichkeit. Doch dank jüngster Fortschritte in der Molekularbiologie rückt diese Vision zunehmend in den Bereich praktischer Anwendungen. Erstmals kommen epigenetische Editoren in klinischen Studien zum Einsatz – ein bedeutender Schritt hin zu einer präzisen und reversiblen Genregulation. Diese Entwicklung könnte einen Wendepunkt in der gezielten, umkehrbaren Modulation genetischer Programme markieren. Nachdem die Gen-Editierung mit CRISPR/Cas9 bereits für Aufsehen sorgte, steht nun eine subtilere, aber nicht weniger revolutionäre Technologie bereit, die unser Verständnis und die Behandlung von Krankheiten grundlegend verändern könnte. In diesem Blog erfährst du, wie epigenetische Editoren funktionieren, welche Vorteile sie gegenüber klassischen Gen-Editierungen bieten und wel...

Im Jahr 2023 hat das Center for Drug Evaluation and Research der US-amerikanischen Behörde FDA 55 neue Arzneimittel ( LINK ) bewilligt, während das Center for Biologics Evaluation and Research grünes Licht für 17 biologische Arzneimittel gab ( LINK ). Die gesteigerte Zulassung neuer Medikamente im Vergleich zu den Vorjahren verdeutlicht die anhaltende Innovationskraft der pharmazeutischen Unternehmen. Hier meine persönliche Auswahl interessanter niedermolekularer Arzneimittel, Antikörper und Gentherapien. Sehr spezifische wissenschaftliche Details sind in kursiver Schrift beschrieben und können gegebenenfalls übersprungen werden. _______________________________________________________________________________ Niedermolekulare Arzneimittel - neue Behandlungsmöglichkeiten für  Hitzewallungen, Friedreich-Ataxia, Migräne,  Fibrodysplasia ossificans progressiva und metastasiertes Kolonkarzinom ____________________________________________________________________ Fezolinetant (Vezoa...

Seltene Erkrankungen sind ein oft übersehenes, aber dennoch wichtiges Thema in der medizinischen Welt. Tatsächlich betreffen diese Erkrankungen in ihrer Gesamtheit eine überraschend große Anzahl von Menschen. Was sind seltene Erkrankungen? Was sind die Ursachen von seltenen Erkrankungen? Welche Arzneimittel gibt es und welche wird es in der Zukunft geben? Warum sind diese Medikamente so teuer? Was sind seltene Erkrankungen? Seltene Erkrankung bedeutet in der EU: Weniger als 5 von 10.000 Menschen sind von einer bestimmten Erkrankung betroffen. Manche seltene Erkrankungen betreffen bis zu 40.000 Patienten in Deutschland, unter anderen leiden nur einzelne oder wenige Dutzend Menschen. Rund 8.000 verschiedene Erkrankungen gelten als selten. Manche sind seit Jahrzehnten bekannt, Jahr für Jahr werden aber auch Krankheiten erstmals beschrieben. Im Schnitt vergehen 5 Jahre bis zu richtigen Diagnose. Von den seltenen Erkrankungen sind rund 80 Prozent genetisch bedingt ! Die überwiegende Mehrzah...