Gentherapie bei Gehörlosigkeit: Neue Hoffnung bei OTOF-Mutation. Blog#268
Über Jahrzehnte galt die angeborene OTOF-bedingte Taubheit als weitgehend irreversibel. Betroffene Kinder konnten zwar mit Cochlea-Implantaten unterstützt werden, eine ursächliche Wiederherstellung des natürlichen Hörvermögens war jedoch nicht möglich. Genau hier setzt eine neue Generation von Gentherapien an. Aktuelle Studien zeigen erstmals, dass Kinder mit schwerer, durch OTOF-Mutationen verursachter Hörstörung nach einer einmaligen Behandlung klinisch relevante Hörverbesserungen entwickeln können. In vielen Fällen traten diese Verbesserungen innerhalb weniger Wochen auf und hielten über längere Zeit an. Besonders bemerkenswert ist, dass sich nicht nur die Hörschwelle verbesserte, sondern auch Sprachverstehen und auditive Entwicklung profitierten. Damit rückt ein zentrales Prinzip moderner Medizin in den Fokus: Auch einzelne monogene Erkrankungen können unter Umständen ursächlich behandelt werden, wenn das betroffene Gewebe noch strukturell erhalten ist. Das betroffene Protein: OTO...