Gentherapie bei Gehörlosigkeit: Neue Hoffnung bei OTOF-Mutation. Blog#267
Über Jahrzehnte galt die angeborene OTOF-bedingte Taubheit als weitgehend irreversibel. Betroffene Kinder konnten zwar mit Cochlea-Implantaten unterstützt werden, eine ursächliche Wiederherstellung des natürlichen Hörvermögens war jedoch nicht möglich. Genau hier setzt eine neue Generation von Gentherapien an. Aktuelle Studien zeigen erstmals, dass Kinder mit schwerer, durch OTOF-Mutationen verursachter Hörstörung nach einer einmaligen Behandlung klinisch relevante Hörverbesserungen entwickeln können. In vielen Fällen traten diese Verbesserungen innerhalb weniger Wochen auf und hielten über längere Zeit an. Besonders bemerkenswert ist, dass sich nicht nur die Hörschwelle verbesserte, sondern auch Sprachverstehen und auditive Entwicklung profitierten. Damit wird ein Grundsatz der modernen Medizin deutlich: Selbst genetisch bedingte Erkrankungen, die auf einem einzelnen Genfehler beruhen, lassen sich an der Ursache heilen – vorausgesetzt, das betroffene Gewebe ist noch nicht dauerhaft ...